• Kino
  • Mapa
  • Ogłoszenia
  • Forum
  • Komunikacja
  • Raport

Naukowcy z UG bliscy ujarzmienia śmiertelnej choroby Sanfilippo

mak
5 kwietnia 2015 (artykuł sprzed 9 lat) 
Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo. Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo.

Naukowcy z Uniwersytetu Gdańskiego od lat pracowali nad pierwszym na świecie lekiem na śmiertelną chorobę Sanfilippo. Dzięki uzbieranym pieniądzom (w sumie kilka milionów dolarów) mogą rozpocząć ostatnią fazę badań klinicznych.



Czy w twoim otoczeniu jest ktoś cierpiący na chorobę genetyczną?

Sanfilippo to śmiertelna, genetyczna choroba, z którą rodzi się jedno na 40-100 tys. dzieci. Charakteryzuje się powolną degradacją układu nerwowego, przez co objawy mogą pojawić się od kilkunastu miesięcy do nawet kilku lat po narodzinach. W międzyczasie dochodzi do regresu umysłowego dziecka połączonego z jego hiperaktywnością przejawiającą się np. całkowitym brakiem snu, agresją lub utratą mowy.

Ostatnim stadium choroby jest całkowite wyłączenie funkcji połykania i oddychania.

Dzięki trójmiejskim naukowcom być może wkrótce pojawi się na rynku skuteczny lek. Preparat, który powstał w oparciu o substancję pozyskiwaną z soi genisteina, jest pierwszym na świecie, który hamuje tę śmiertelną chorobę. Opracował go zespół naukowców pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna, kierownika Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego.

Żeby jednak lek wszedł na rynek potrzebne są testy kliniczne, a także badania, które potwierdzą jego skuteczność na zwierzętach. Wymagają one jednak funduszy, które - jak informuje PAP - udało się zebrać dzięki międzynarodowej zbiórce przeprowadzonej przez stowarzyszenia osób cierpiących na Sanfilippo. W ten sposób pozyskano już kilka milionów dolarów.

- Dopiero po zakończeniu próby wyniki zostaną rozkodowane i wtedy poznamy ich rezultaty - mówi prof. Węgrzyn w rozmowie z PAP. - Jeżeli pacjenci, którzy otrzymywali lek, będą w znacząco lepszej formie od tych, którzy otrzymywali placebo, będzie to oznaczało, że wyniki są pozytywne. Wówczas można będzie genisteinę zarejestrować jako lek i rozprowadzać ją na całym świecie.

Testy rozpoczęły się w sierpniu 2014 r. w Wielkiej Brytanii i potrwają do sierpnia 2016 r. Polegają one na podzieleniu losowo pacjentów na dwie grupy, z których jedna otrzymuje testowany lek, a druga placebo. Ani pacjenci, ani nawet lekarze, którzy systematycznie badają chorych poddawanych próbie, nie wiedzą, który z pacjentów jaki środek otrzymuje.

Pierwsze badania na zwierzętach pokazały, że przy długofalowym stosowaniu genisteiny udaje się obniżyć ilość szkodliwych substancji degradują organizm chorego. - Okazało się jednak także, co nas bardzo pozytywnie zaskoczyło, że zachowanie chorych zwierząt, które dostawały ten środek, nie odbiegało od zachowania zdrowych myszy - dodaje prof. Grzegorz Węgrzyn. - Natomiast zachowanie chorych zwierząt, którym nie podawano leku, zdecydowanie różniło się od tych standardów.

Z kolei inne badania, tym razem przeprowadzone już na dwuletnich pacjentach, wykazały, że lek polskich naukowców z Trójmiasta nie wywołuje skutków ubocznych.
mak

Miejsca

Opinie (104) 4 zablokowane

  • Gratuluję. (2)

    Ja wciąż czekam na lek. Zespół von Hippla-Lindaua :(

    • 56 2

    • ja takze (1)

      skoro juz mówimy o przypadłosci, która dotyka co którąś tam jedną milionową spolecznosci to ja poproszę o lek na zespol Klinefeltera. Równie potrzebny.

      • 3 3

      • do ja także

        To znajdź takiego wspaniałego Profesora,i jeszcze znajdź pieniądze na badania

        • 0 0

  • Takich ludzi potrzeba nam więcej. (1)

    • 103 4

    • szkoda, tylko że wszystko opiera się na ka$ie
      ile można by uratować żyć ludzkich
      a tak, ka$a goni ka$ę, patenty żeby tylko nikt nie sprzedawał
      ale i tak szacu dla profesora

      • 8 0

  • Najbardziej śmiertelną choroba jest życie - wszyscy po nim umierają. (7)

    • 29 24

    • (6)

      Ja tu śniadanie z barankiem i zajączkiem i jaja , a ten o śmierci!! Smacznego!

      • 12 5

      • no tak ... jak można w Wielkanoc o śmierci mówić? Niedopuszczalne :| (5)

        • 14 6

        • (2)

          Kobieto my PISZEMY , nie mówimy!

          • 2 13

          • (1)

            Się czepiasz Jozef. Hejtowac nie potrafisz.

            • 8 2

            • Niech będzie pochwalony Jezus Chrystus Panie Surec. Zjadł Pan już marcepana i trusie z czekolady? Tak z ciekawości co Pan miał w koszyku z święconką?

              • 5 0

        • XX (1)

          To chyba najlepszy czas, by w wielkanoc mowic o smierci. Toz wlasnie ta wielka noc ma moc zmartwychwstania , a to radosna nowina ..No chyba ze jest ktos kto zmartwychwstac nie chce

          • 7 0

          • Widzę, że niektórych ironia omija szerokim łukiem

            • 2 2

  • Pracować nad rakiem!!! (1)

    • 53 3

    • Myślisz, że do tej pory nikt nie opracował takiego lekarstwa, chociażby na jeden rodzaj nowotworu? Koncerny straciłby sporo na "chemii"

      • 15 3

  • I to bardzo dobra wiadomość i to powinno być wsparte dodatkowymi funduszami.
    W dzisiejszych czasach każdy nowy i skuteczny lek to oprócz ulgi dla chorujących także zysk dla wynalazcy i producenta. A to pozwala inwestować w badania nad następnymi lekami.

    • 37 1

  • Poproszę o jedną taką historyjkę ale w czasie przeszłym dokonanym. (11)

    Naukowcy z UG pod kierunkiem....... opracowali.....
    Jest on sprzedawany od.... miesięcy, kupujący są zachwyceni.

    Inaczej, to wygląda na kolejnego pazernego hochsztaplera udającego geniusza za cudze pieniądze.

    • 24 65

    • (7)

      Jestem studentka na Wydziale Biologii UG. Pan prof. Węgrzyn to naprawdę złoty człowiek, który robi to wszystko z powołania i szczerej chęci pomocy, a nie dla kasy i sławy. Jego zespół może poszczycić sie wieloma osiągnięciami (biologow molekularnych mamy jednych z najlepszych i znanych na świecie). Pracuja tez nad terapia antynowotowrowa. Poza tym Pan prof. Węgrzyn to bardzo mily, usmiechniety czlowiek, zyczliwie nastawiony do studentów. Zdecydowanie potrzebujemy wiecej takich naukowców. Panie Profesorze, gratuluje i trzymqm kciuki za dalsze powodzenie projektu i kolejne przelomowe odkrycia!!!

      • 59 1

      • Typowa (niestety) wypowiedź studentki (2)

        Zupełnie nie na temat, napisana z błędami, a co najśmieszniejsze, wyglądająca jak wpis sponsorowany.

        • 7 41

        • typowa niestety (1)

          wypowiedz trola ktory mimo ze nie wie o czym mowi to i tak mowi.

          • 23 3

          • Ale tam naprawdę jest mnóstwo błędów. Ale cóż - jaki system edukacji, takie i "studentki".

            • 0 0

      • tak? a to zweryfikuj sie nam studentko: podaj numer swojego indeksu

        • 4 22

      • (2)

        Ja ukończyłam inny kierunek, ale poznałam Profesora Wegrzyna i nie znam drugiego takiego, naprawdę. Wielki Profesor a szarakow traktuje jak równych sobie, nie wywyrzsza się. Dobry człowiek. Życzę mu wszystkiego co najlepsze.

        • 16 0

        • hahaha - ja z innego miasta, ale słyszałam, ze doktor to dobry czlowiek

          takie kity kolego z PR to my a nie nas

          • 1 17

        • A język polski leży i kwiczy...

          • 0 0

    • proszę najpierw o dokładne zbadanie sprawy (1)

      http://www.uratujmyzycie.org.pl/index.php/o-badaniach/53-ratownik-dzieciecych-mozgow

      • 1 1

      • Byłam przez długi czas wolontariuszką fundacji "Uratujmy życie". Prowadziliśmy zbiórki pieniędzy na finansowanie tych badań. Jestem dumna, że w jakimś małym stopniu przyczyniłam się do pomocy tym dzieciakom :)

        • 1 0

    • Ten "hochsztapler", jak go nazywasz -

      - to ojciec, który chciał pomóc swojej córce.

      • 11 0

  • Gratulacje!!!!

    • 26 1

  • Tylko, żeby potem lek był produkowany w Polsce.. (5)

    ..a nie w USA lub Szwajcarii.

    • 75 1

    • (1)

      a dlaczego nie ma byc robiony na licencji? co to znowu za pislamskie wynurzenia.

      • 5 13

      • Byle to nasi sprzedawali licencje, a nie odwrotnie.

        Wtedy znajdą się środki na następne badania.

        • 16 0

    • (1)

      Zobaczysz, że wykupią to. A dlaczego tak jest? Bo w Polsce nie mamy kapitału. To spadek po komunie. Jeśli Polak ma fabrykę wartą dla niego 10 mln to np. Anglik kupi ją za 13, bo dla niego jest warta 16. Bo on ma sieć takich fabryk, więc stać go na badania nad nowymi technologiami i ma markę na całym świecie i sieć sprzedaży. Polskie firmy powinny się łączyć. To zupełny bezsens, że mamy w kraju aż dwóch producentów pociągów, dwóch producentów maszyn górniczych itp. No ale zmusić nikogo nie można. Dlatego powinniśmy oszczędzać w ofe, wtedy to my gromadzimy kapitał. No ale to będzie trudne bo na emerytury niedługo zacznie przechodzić wyż demograficzny, a wiek emerytalny kobiet za późno zaczęto podchodzić i nawet to nie uratuje finansów publicznych.

      • 2 2

      • To lepiej, aby wykupili niż gdyby miało nie dojść do produkcji

        • 0 2

    • Co za różnica?

      Dużo ważniejsze jest, że te dzieci będą miały(oby) szansę wyzdrowieć niż kasa. Niech będzie produkowany choćby w Burkina Faso, byle by był skuteczny.

      • 0 0

  • Nie rozumiem.. (12)

    "Testy rozpoczęły się w sierpniu 2014 r. w Wielkiej Brytanii i potrwają do sierpnia 2016 r. Polegają one na podzieleniu losowo pacjentów na dwie grupy, z których jedna otrzymuje testowany lek, a druga placebo. Ani pacjenci, ani nawet lekarze, którzy systematycznie badają chorych poddawanych próbie, nie wiedzą, który z pacjentów jaki środek otrzymuje."

    Czyli, że co? Jednych się leczy a drugich się oszukuje, że są leczeni i daje im się złudną nadzieje, a tak naprawdę umierają w ramach testów ?
    I jak to możliwe, że nikt nie wie kto jaki lek otrzymuje? To skąd potem wiadomo czy na na daną osobę zadziałał bądź nie, lek czy placebo?

    Dyskusyjne..

    • 6 72

    • Patrz analogicznie. Bo nie jest ważne kto jak głosuje.

      Ważne kto liczy głosy.

      • 2 11

    • Nigdzie nie jest napisane, że nikt nie wie, kto jaki lek otrzymuje. "ani nawet lekarze, którzy systematycznie badają chorych poddawanych próbie, nie wiedzą, który z pacjentów jaki środek otrzymuje", to nie znaczy, że osoby nadzorujące cały projekt tego nie wiedzą.

      • 25 1

    • Niestety tak właśnie jest:(

      Jeśli chodzi o lek, to naukowcy wiedzą komu przekazali lek a komu placebo.

      • 7 3

    • widzisz szklanke w połowie pustą

      zamiast w połowie pełną. Taki zabieg z placebo jest niezbędny, i często tak przebiega wprowadzanie nowego leku. Lekarze badający pacjentów nie moga wiedzieć kto co dostaje, bo "pańskie oko konia tuczy". Na koniec wyniki badań porównywane są z tajna listą kto co dostawał i porównuje się czy występuje znaczna korelacja między grupą dostających lek a ich poprawą stanu zdrowia. Nie martw się, po pozytywnym wyniku badań ci od placebo w pierwszej kolejności dostają właściwy lek. Czasami zgoda na badania kliniczne to jedyny sposób na załapanie się na lek który po wprowadzeniu do obrotu robi się poza zasięgiem, nierefundowany i czasami strasznie drogi.

      • 34 0

    • Niestety, to jedyna droga

      Tylko w ten sposób można ostatecznie ustalić, czy lek w ogóle działa. I nikt nikogo nie oszukuje, jeśli dany chory przystępuje do programu (w tym przypadku - rodzice chorego), ma świadomość, że może dostać placebo. Plus oczywiście, są ludzie, którzy wiedzą, kto co dostał, ale nie są to pacjenci ani ich lekarze.

      • 25 0

    • zanim cos napiszesz to poczytaj troche a potem sie wypowiadaj (1)

      • 10 1

      • Ależ on postąpił zgodnie ze staropolską zasadą:

        nie znam się więc się wypowiem. Ta zasada dominuje na tym forum.

        • 10 0

    • Sam zauważyłeś, że to testy, a piszesz o leczeniu

      to jest faza testów i nikomu nie obiecano, że będzie leczony. Chorzy do testowania zgłaszają się na ochotnika i doskonale wiedzą, że mogą dostać tylko placebo. Oni chcą działać, dla dobra nauki i być może siebie, jeśli testy wypadną pomyślnie. W ramach testów nikt nie umiera, ponieważ potencjalny negatywny wpływ nowego leku został już sprawdzony podczas testów na zwierzętach.

      • 6 0

    • Ignorancja

      Co za ignorancja. Badania kontrolowane placebo to standard w określaniu skutecznosci działania leków.

      • 4 0

    • Ma tym właśnie polegają badania kliniczne.

      • 0 0

    • Jakbyś miał przed sobą i na codzień osobę chorą ma sanfilippo to wiedział byś co to znaczy!!!
      Jak postępuje choroba i ile potrzeba zdrowia i wytrwałości, aby z bezsilności cierpliwie patrzeć na to jak pomału umiera własne dziecko

      • 0 0

    • musisz poczytac jak przeprowadzane sa badania kliniczne ... pacjent wyraza na to zgode by wziac udzial w badaniach i wie jakie sa konsekwencje . bez zgody ani leku ani placebo nikt nie dostanie .

      • 0 0

  • (8)

    A kiedy lek na zapalenie śledziony typu Z?

    • 5 5

    • i kiedy lek na marskosc wątroby? (7)

      • 2 1

      • kiedy lek na zespol Alzheimera? (5)

        • 2 1

        • kiedy lek na stwardnienie rozsiane? (4)

          • 3 1

          • kiedy lek na jaskrę i zacmę? (3)

            • 2 1

            • (1)

              Kup sobie okulary przeciwsłoneczne na jaskre i zaćme

              • 2 5

              • znasz sie jak swinia na jezdzie w siodle

                jaskra i zacma to choroby degradacyjne wzroku. dla chorego na jaskre i zacme zalozyc okulary przecisloneczne to tak jakby na wlasna prosbe pozbawil sie widzenia swiatla i polcieni, które tworza barwy. Wez juz nie komentuj, bo robisz z siebie błazna i nieuka.

                • 1 1

            • odpowiedz brzmi NIGDY

              bo wazniejszy jest lek dla garstki osób, na któego potwierdzenie o pozytywnym działaniu z braku dostatecznej ilosci królików doswiadczalnych nie dowiemy sie nigdy. A pieniądze sie rozejdą...

              A z tymi chorobami powyzej to byłaby cięzka sprawa, bo od razu zweryfikowano by skutecznosc leku. Wszak chorujacych na powzysze choroby nie brakuje i w kazdym szpitalu przynajmniej kilku by sie znalazło.

              Lek na kazdą chorobę jest wazny, ale jednak wazniejsze sa EFEKTY badan nad lekami w chorobach, które troche czesciej sie spotyka na codzień niz jakas egzotyczna choroba huli-buli-ba-ba-ba na którą choruje 1 na milion.

              • 0 0

      • Już jest PIWO POMGA na marskość wątroby.

        • 1 1

alert Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.

Najczęściej czytane