Fakty i opinie
  • Kino
  • Mapa
  • Ogłoszenia
  • Forum
  • Komunikacja
  • Raport
Wiadomości
Dodaj raport
Fakty i Opinie Wiadomości
Facebook E-mail Messenger WhatsApp Kopiuj link Więcej

Naukowcy z UG bliscy ujarzmienia śmiertelnej choroby Sanfilippo

mak
5 kwietnia 2015 (artykuł sprzed 9 lat) 
Opinie (104)
Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo. Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo.

Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo.

mat. Uniwersytet Gdański

Naukowcy z Uniwersytetu Gdańskiego od lat pracowali nad pierwszym na świecie lekiem na śmiertelną chorobę Sanfilippo. Dzięki uzbieranym pieniądzom (w sumie kilka milionów dolarów) mogą rozpocząć ostatnią fazę badań klinicznych.



Czy w twoim otoczeniu jest ktoś cierpiący na chorobę genetyczną?

Sanfilippo to śmiertelna, genetyczna choroba, z którą rodzi się jedno na 40-100 tys. dzieci. Charakteryzuje się powolną degradacją układu nerwowego, przez co objawy mogą pojawić się od kilkunastu miesięcy do nawet kilku lat po narodzinach. W międzyczasie dochodzi do regresu umysłowego dziecka połączonego z jego hiperaktywnością przejawiającą się np. całkowitym brakiem snu, agresją lub utratą mowy.

Ostatnim stadium choroby jest całkowite wyłączenie funkcji połykania i oddychania.

Dzięki trójmiejskim naukowcom być może wkrótce pojawi się na rynku skuteczny lek. Preparat, który powstał w oparciu o substancję pozyskiwaną z soi genisteina, jest pierwszym na świecie, który hamuje tę śmiertelną chorobę. Opracował go zespół naukowców pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna, kierownika Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego.

Żeby jednak lek wszedł na rynek potrzebne są testy kliniczne, a także badania, które potwierdzą jego skuteczność na zwierzętach. Wymagają one jednak funduszy, które - jak informuje PAP - udało się zebrać dzięki międzynarodowej zbiórce przeprowadzonej przez stowarzyszenia osób cierpiących na Sanfilippo. W ten sposób pozyskano już kilka milionów dolarów.

- Dopiero po zakończeniu próby wyniki zostaną rozkodowane i wtedy poznamy ich rezultaty - mówi prof. Węgrzyn w rozmowie z PAP. - Jeżeli pacjenci, którzy otrzymywali lek, będą w znacząco lepszej formie od tych, którzy otrzymywali placebo, będzie to oznaczało, że wyniki są pozytywne. Wówczas można będzie genisteinę zarejestrować jako lek i rozprowadzać ją na całym świecie.

Testy rozpoczęły się w sierpniu 2014 r. w Wielkiej Brytanii i potrwają do sierpnia 2016 r. Polegają one na podzieleniu losowo pacjentów na dwie grupy, z których jedna otrzymuje testowany lek, a druga placebo. Ani pacjenci, ani nawet lekarze, którzy systematycznie badają chorych poddawanych próbie, nie wiedzą, który z pacjentów jaki środek otrzymuje.

Pierwsze badania na zwierzętach pokazały, że przy długofalowym stosowaniu genisteiny udaje się obniżyć ilość szkodliwych substancji degradują organizm chorego. - Okazało się jednak także, co nas bardzo pozytywnie zaskoczyło, że zachowanie chorych zwierząt, które dostawały ten środek, nie odbiegało od zachowania zdrowych myszy - dodaje prof. Grzegorz Węgrzyn. - Natomiast zachowanie chorych zwierząt, którym nie podawano leku, zdecydowanie różniło się od tych standardów.

Z kolei inne badania, tym razem przeprowadzone już na dwuletnich pacjentach, wykazały, że lek polskich naukowców z Trójmiasta nie wywołuje skutków ubocznych.
mak

Miejsca

Zobacz także

Lek na chorobę Sanfilippo (3)

Opinie (104) 4 zablokowane

  • 2015-04-05 21:29

    (3)

    Hejtujecie a nie znacie. Pan Profesor zaczął szukać leku na tę obrzydliwą chorobę ponieważ miał córkę z tym zespołem. Niesamowita dziewczynka. Szkoda jedynie że tak późno wynalazł ten lek i Ola tego nie dożyła :( Zmarła coś koło pół roku temu.

    9 lat

    • 12 1

    • 2015-04-05 23:31

      (2)

      To jest jeden z przykładów na to, że wiele trudnych rzeczy dotyka nas nie bez powodu.... ten dramat przyniósł też coś dobrego... I pomoże innym dzieciom.

      9 lat

      • 0 0

      • 2015-04-06 01:23

        Nie było powodu. Był przypadek. Mylisz pojęcia. (1)

        9 lat

        • 1 0

        • 2015-04-06 21:15

          Ale gdyby nie to nie wiadomo czy rozpoczeliby pracę nad lekiem na tę chorobę

          9 lat

          • 0 0

  • 2015-04-05 11:49

    do redaktora (2)

    W jakim okresie w Polsce choruje 40...100 tys dzieci na ta chorobę? Pytam poważnie, bez podtekstów.

    9 lat

    • 4 3

    • 2015-04-06 19:54

      To jest inaczej sformułowane.

      "rodzi się jedno na 40-100 tys. dzieci" - czyli wśród 40000 dzieci jedno ma tę chorobę.

      9 lat

      • 1 0

    • 2015-04-06 02:05

      w komuniźmie chorowały

      w kapitaliźmie rządy idą na ugodę ze spoleczeństwem obcinając dostęp do specjalistów, bys mógł niczym nie trapiony spokojnie zejsc z tego swiata

      9 lat

      • 1 0

  • 2015-04-05 10:35

    Mukowiscydoza też jest choroba genetyczną.Może ktoś pracuje nad lekiem? (6)

    Ktoś coś wie na ten temat.Bardzo bym prosił o odpowiedź jeżeli ma ktoś wiedzę.

    9 lat

    • 12 0

    • 2015-04-05 21:29

      (2)

      Człowieku, córka profesora Węgrzyna choruje na mukowiscydozę...

      9 lat

      • 1 2

      • 2015-04-06 09:14

        Nie na mukowiscydozę a nawet jakby to co,czemu to "człowieku" cisza sza?

        9 lat

        • 0 0

      • 2015-04-05 23:27

        Chorowala niestety :(

        9 lat

        • 4 0

    • 2015-04-05 11:07

      na pewno (2)

      uzyskasz rzetelną informację na forum trójmiasto...

      wesołych świąt

      9 lat

      • 8 6

      • 2015-04-05 12:08

        My wiemy kim Ty jesteś . Gagatku z śląska...

        wacek

        9 lat

        • 2 2

      • 2015-04-05 11:34

        Czytałaś/eś artykuł?Mowa jest o UG a on raczej na Śląsku się nie znajduje.

        9 lat

        • 4 1

  • 2015-04-05 19:35

    Super!!! (3)

    I na to powinny być pieniądze a nie an ECS.

    9 lat

    • 16 0

    • 2015-04-05 23:54

      Zamiast Budowa monstrum które szpeci Gdańsk jak teatr Szekspirowski czy ECS (1)

      pieniądze właśnie na takie badania powinno sie przeznaczyć.Gdańsk nie był by oszpecony i ludziom chory by się pomogło.Niestety coś za coś,jedno dwa mieszkania mniej ale ile ludzi mogłoby się cieszyć zdrowiem.

      9 lat

      • 3 0

      • 2015-04-06 08:28

        Teatr Szekspirowski nie szpeci Gdanska-Przestan juz z ta propaganda.

        9 lat

        • 0 1

    • 2015-04-05 19:56

      Ale Wilniuk tego nie rozumie bo kasy z tego nie ma.

      9 lat

      • 3 0

  • 2015-04-06 07:42

    Brawo Panie Profesorze!

    Brawo Panie Profesorze! Gratuluję!
    Chorób genetycznych jest coraz więcej.
    Miło, że to polska - taka mądra głowa.

    9 lat

    • 5 0

  • 2015-04-06 02:16

    pytam!

    Dlaczego na zwierzętach? Niech na sobie popróbują!

    ni

    9 lat

    • 1 6

  • 2015-04-05 10:28

    (8)

    A kiedy lek na zapalenie śledziony typu Z?

    wacek

    9 lat

    • 5 5

    • 2015-04-05 20:07

      i kiedy lek na marskosc wątroby? (7)

      9 lat

      • 2 1

      • 2015-04-05 20:08

        kiedy lek na zespol Alzheimera? (5)

        9 lat

        • 2 1

        • 2015-04-05 20:08

          kiedy lek na stwardnienie rozsiane? (4)

          9 lat

          • 3 1

          • 2015-04-05 20:09

            kiedy lek na jaskrę i zacmę? (3)

            9 lat

            • 2 1

            • 2015-04-05 20:16

              (1)

              Kup sobie okulary przeciwsłoneczne na jaskre i zaćme

              9 lat

              • 2 5

              • 2015-04-06 02:03

                znasz sie jak swinia na jezdzie w siodle

                jaskra i zacma to choroby degradacyjne wzroku. dla chorego na jaskre i zacme zalozyc okulary przecisloneczne to tak jakby na wlasna prosbe pozbawil sie widzenia swiatla i polcieni, które tworza barwy. Wez juz nie komentuj, bo robisz z siebie błazna i nieuka.

                9 lat

                • 1 1

            • 2015-04-06 01:56

              odpowiedz brzmi NIGDY

              bo wazniejszy jest lek dla garstki osób, na któego potwierdzenie o pozytywnym działaniu z braku dostatecznej ilosci królików doswiadczalnych nie dowiemy sie nigdy. A pieniądze sie rozejdą...

              A z tymi chorobami powyzej to byłaby cięzka sprawa, bo od razu zweryfikowano by skutecznosc leku. Wszak chorujacych na powzysze choroby nie brakuje i w kazdym szpitalu przynajmniej kilku by sie znalazło.

              Lek na kazdą chorobę jest wazny, ale jednak wazniejsze sa EFEKTY badan nad lekami w chorobach, które troche czesciej sie spotyka na codzień niz jakas egzotyczna choroba huli-buli-ba-ba-ba na którą choruje 1 na milion.

              9 lat

              • 0 0

      • 2015-04-05 20:12

        Już jest PIWO POMGA na marskość wątroby.

        wacek

        9 lat

        • 1 1

  • 2015-04-05 17:01

    A kiedy skuteczne lekarstwo na lewactwo ? (3)

    Tak tylko pytam.

    9 lat

    • 7 6

    • 2015-04-06 01:22

      A kiedy na prawilność gimbazy?

      9 lat

      • 2 1

    • 2015-04-05 18:03

      Mało latarni i drzew.

      9 lat

      • 7 1

    • 2015-04-05 17:56

      No jak prawo się zmieni ...

      9 lat

      • 4 1

  • 2015-04-05 23:56

    Przecież wcześniej ktoś napisał ,że chorowała na Mukowiscydoze.

    9 lat

    • 1 1

  • 2015-04-05 09:18

    Pracować nad rakiem!!! (1)

    9 lat

    • 53 3

    • 2015-04-05 23:20

      Myślisz, że do tej pory nikt nie opracował takiego lekarstwa, chociażby na jeden rodzaj nowotworu? Koncerny straciłby sporo na "chemii"

      9 lat

      • 15 3

1
2
3

alert Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.

Najnowsze

więcej wiadomości (3)

Najczęściej komentowane

Tabletka "dzień po" - tylko 4 apteki na Pomorzu w pilotażu. "Absurdalna sytuacja"

Tabletka "dzień po" - tylko 4 apteki na Pomorzu

Całe Trójmiasto i 12 innych gmin w strefie objętej zakażeniem ASF

Całe Trójmiasto w strefie zakażenia ASF

więcej

Najczęściej czytane