• Kino
  • Mapa
  • Ogłoszenia
  • Forum
  • Komunikacja
  • Raport

Gdański patent na śmiertelną chorobę

mr, (pap)
24 stycznia 2008 (artykuł sprzed 16 lat) 
Specyfik opracowany przez zespół prof. Grzegorza Węgrzyna pomyślnie przeszedł pierwszą fazę testów klinicznych. Nie wiadomo, czy znajdą się pieniądze na dalsze badania. Specyfik opracowany przez zespół prof. Grzegorza Węgrzyna pomyślnie przeszedł pierwszą fazę testów klinicznych. Nie wiadomo, czy znajdą się pieniądze na dalsze badania.

Czy w Trójmieście powstanie lek na śmiertelną chorobę Sanfilippo? Naukowcy z UG opracowali taki specyfik, ale na kolejne fazy niezbędnych badań klinicznych potrzebują kilkudziesięciu milionów złotych.



Kto powinien finansować badania nad nowymi lekami?

Preparat, który został opracowany przez zespół pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna z Katedry Biologii Molekularnej UG, przeszedł pomyślnie przez pierwszą fazę badań klinicznych.

- Wyniki są obiecujące. Wszystkie parametry choroby obserwowane u dzieci uległy poprawie. Wyniki naszych badań przyjęto do druku w czasopiśmie medycznym "Current Therapeutic Research", czyli zaakceptowano przez światowe środowisko naukowe - mówił dziennikarzom prof. Węgrzyn.

Sanfilippo to trudna do zdiagnozowania choroba genetyczna, która występuje raz na 40-100 tys. urodzeń. W jej efekcie organizm nie produkuje enzymu odpowiedzialnego za przemianę cukrów złożonych, co prowadzi do odkładania ich w tkance łącznej i stopniowego niszczenia narządów. W kilkanaście lat u chorego następuje regres umysłowy. Mózg przestaje się prawidłowo kontaktować z organizmem i człowiek umiera.

Odkrycie naukowców z UG jest wyjątkowe, ponieważ jak dotąd nikomu nie udało się nawet zahamować choroby Sanfilippo, a tym bardziej jej odwrócić. Tymczasem wyniki pierwszej, trwającej rok fazy prób klinicznych są niezwykle optymistyczne. Następne próby także trwałyby około roku.

Kolejne fazy badań przeprowadza się z użyciem "podwójnie ślepej próby", czyli takiej, w której ani badani, ani badacze nie wiedzą, czy dana osoba przyjmuje placebo, czy właściwy specyfik. Gdyby wyniki tych faz były pomyślne, lek opracowany w Polsce można by rozprowadzać na całym świecie.

Takie badania są niezwykle kosztowne. Na ich sfinansowanie nie starczą środki uniwersytetu, ani nawet rządowe granty. Niezbędne jest wsparcie koncernów farmaceutycznych. Ponieważ jednak na całym świecie jest "jedynie" kilka tysięcy chorych na chorobę Sanfilippo, koncerny nie palą się do współfinansowania badań.

Z gdańskimi naukowcami współpracuje zespół dra Briana Biggera z University of Manchester w Wielkiej Brytanii. Razem prowadzą badania na myszach w zakresie oddziaływania genisteiny (podstawowy składnik leku) na organizmy żywe.

- Eksperymenty na myszach są dla nas ważne, gdyż pozwalają odpowiedzieć na pytanie, czy podawany specyfik jest bezpieczny i czy w ogóle działa. Zanim podamy lek pacjentom, musimy być przekonani, że jest on bezpieczny. Mamy bardzo dobry, mysi model mukopolisacharydoz, stąd też wybrano do badań właśnie te zwierzęta - tłumaczył doktor Bigger w czasie wykładu na gdańskiej uczelni.

Tymczasem, o metodzie polskich naukowców zrobiło się głośno. Podobne badania prowadzono są w USA i we Włoszech.

Sanfilippo to choroba genetyczna. To rodzaj mukopolisacharydozy (MPS) czyli wrodzonego zaburzenia przemiany materii, który występuje raz na 40-100 tys. urodzeń.

Choroba Sanfilippo (inaczej MPS III) ma trzy fazy. Pierwsza, tuż po urodzeniu dziecka, jest bezobjawowa. Po okresie od kilkunastu miesięcy do kilku lat następuje regres umysłowy połączona z hiperaktywnością. W ostatniej fazie choroby sygnały z mózgu przestają docierać do organizmu i człowiek umiera.

Mogą pojawiać się zachowania agresywne, dziecko prawie w ogóle nie śpi, przestaje komunikować potrzeby fizjologiczne, mówić i reagować. W trzeciej fazie choroby sygnały z mózgu przestają dochodzić do organów. Chory przestaje m.in. oddychać i umiera.
mr, (pap)

Opinie (63) 2 zablokowane

  • Brawo

    Brawo Panie Profesorze, tak trzymać!!!

    • 5 0

  • (9)

    Wspólczuję chorym i ich rodzinom, ale inwestowanie dziesątek milionów w badania nad lekiem, kóry uratuje być może kilka dzieci rocznie, to chyba niedobrze wydane pieniądze... Mozę to zabrzmi okrutnie, ale myślę, że możemy mówić o czymś takim, jak opłacalność terapii. Te same pieniądze zainwestowane np. w karetki, albo w diagnostykę telefoniczą mogłyby pozwolić uratować o wiele więcej osób. To oczywiście jedynie wymyślone na poczekaniu przykłady.

    • 0 6

    • U.

      I z tego powodu naukowcy polscy sprzedają swoje wynalazki np. Amerykanom, którzy nie żałują pieniędzy.
      A my z kolei nie żałujemy naszych skromnych pieniędzy na drogie koncerny farmaceutyczne.

      • 1 0

    • do U.

      Selekcja słabszych? Zaprzestańmy leczenia osób po 50-tym roku życia, zbyt wysokich, zbyt niskich, kulawych, noszących okulary - bo po co? I w żadnym wypadku nie rozwijajmy nauki/medycyny...
      Widzisz, to wydaje się takie proste, dopuki nie zaczyna dotyczyć twoich najbliższych :(

      • 3 0

    • Osoba wyrazajca taka opinie jest osoba wielce egoistyczna.

      • 3 0

    • z takim mysleniem jak twoje nie prowadziłoby sie zadnych badan naukowych, tylko kupowało sprzet do ratowania zycia, a badania naukowe rozwijaja te dzidzinę i przyczyniaja sie do róznych odkryć, czesto przy "tak zwanej okazji" .zauwaz ze coraz nowe technologie równiez w dziedzinie ratowania zycia, jeżeli chodzi o sprzet również powstaja w wyniku wszelakich badan.

      • 4 0

    • a mi szkoda

      pieniędzy na takich nie robów jak ty z budżetówki na których musze pracoweać, też sa to zle wydane pieniądze,

      • 2 0

    • ????

      rzeczywiscie to brzmi okrutnie, ciekawe czy bys zmienil(a) zdanie gdyby urodzilo ci sie takie dziecko

      • 3 0

    • paranoja

      Gdyby każdy myślał w taki sposób, umieralność byłaby taka jak kilka wieków temu...!! żyli byśmy po 30-40 lat umierając na zapalenie płuc.. Mamy się rozwijać a nie uwsteczniać.
      PS: życzę z całego serca, żeby pociecha, która kiedyś się urodzi była okazem zdrowia.

      • 4 0

    • zarty!!! współczucie? NIektórzy nie wiedzą co to jest.....

      Moj komentarz dotyczy opinii osoby,która wypowiada sie nie najmądrzej na temat wydanych pieniędzy na badania poswięcone dzieciom z chorobami genetycznymi. Wypowiedź w stylu ze to wszystko jest bez sensu urąga prawom kazdej chorej istoty nawet najmniejszej... Jestem matką 9-mies. dziecka, które dopiero po 4 miesiącach tułania sie od szpitala do szpitala zostało zdiagnozowane. Mój Synek posiada pochodną chorobe do tej opisanej. Jest to Leukodystrofia-Choroba Krabba. W żaden sposób i za żadne pieniądze nie jestem w stanie mu pomóc a cierpi bardzo a co najważniejsze NIKT na całym świecie nie wynalazł na to lekarstwa... Nikomu nie życze aby oglądało ból i cierpienie maleństwa, które nikomu nie zawiniło. NIestety po mimo moich prób nie jestem w żaden sposób mu pomóc i wiem że nie długo ode mnie odejdzie...
      Ten kto myśli iż poprzez super sprzęt osiągnie się pomoc dla wielu innych istot kosztem przede wszystkim dzieci ma chyba nie po kolei w głowie. Mam nadzieję ze ta osoba nigdy nie znajdzie się na moim miejscu oraz na miejscu wielu innych rodzin.

      • 2 0

    • co ty mowisz czlowieku ja mam takie dziecko i chce zeby zylo a karetki powinny byc owszem ale nie kosztem zycia mojego dziecka skoro tak piszesz to zycze ci takiego dziecka tez tak napiszesz ze dla kilku dzieci nie warto tracic peniedzy wiec kochani kazdy ktory tak mysli niech ma takie dziecko

      • 1 0

  • paradoks

    No i bardzo dobrze że są firmy gotowe płacić za wynalazki. Tej spirali już nie da się odkręcić.

    • 1 0

  • brawo !

    ja chcialbym po prostu zyczyc dalszych sukcesow w zyciu zawodowym

    • 3 0

  • Do U. (3)

    Ciekawe jak bardzo byś się oburzył, gdyby twoje dziecko urodziło się z tą chorobą i ktoś powiedziałby, że nie opłaca się go leczyć. Nie życzę ci tego, ale życzę ci trochę więcej oleju w głowie...

    • 3 0

    • (2)

      ale ja się w ogóle nie oburzam, tylko pytam, czy ewentualne finansowane tych badać byłoby najlepszym sposobem wydawania pieniedzy, kóre mamy na fiannsowanie badan naukowych z zakresu medycyny.

      • 0 0

      • (1)

        A na co bys przeznaczył te pieniądze "na badania"?
        To właśnie były i są badania.
        Ja się dziwię że akurat tu szukasz oszczędności.

        • 0 0

        • chodzi mi o to, że te badania (pewnie tak jak wszystkie inne z zakresu medycyny) są bardzo kosztowne. sądzę, że jest sporo chorób, rónież śmiertelnych, które dotyczą większej ilości osób niż w przypadku tu opisanej.
          producenci farmaceutyków kierują się chęcią zysku i dlatego nie chcą finansowac tych adań, bo one im się nigdy nie zwrócą - po prostu jest zyt mało pacjentów w stosunku do kosztó jakie tzreba wydać by uzyskać lek. Są chciwe wiec działają racjonalnie. Skoro nie opłasa się to im to - choć wiem, żę brzmi to okrutnie - nie opłaca się to też państwu.

          • 0 0

  • Brawa dla prof. Wegrzyna i calego zespolu.

    • 2 0

  • prof.Węgrzyn jest wspaniałym naukowcem i cudownym człowiekiem....moje gratulacje

    • 4 0

  • Piszesz
    "Te same pieniądze zainwestowane np. w karetki, albo w diagnostykę telefoniczą mogłyby pozwolić uratować o wiele więcej osób. "

    To nie te same, tylko z NFZ, który płaci fortunę na bardzo drogie leki.

    • 0 0

  • ' raz na 40 - 100 tyś. urodzeń - niezły rozrzut....

    • 0 0

  • (1)

    koncerny farmaceutyczne nie finansuja karetek, wiec jedeny problem to to czy te pieniadze beda wydane na badania prowadzone nad tym lekiem czy nad innym. zadna firma farmaceutyczna w przyplywie dobroci serca nie przekaze, nawet czesci pieniedzy na karetki zamiast na badania. i nie jest tu problemem to, co bedzie wlasciwsze moralnie, ale to, co sie bardziej oplaca koncernom. jedyna kwestia, jaka mozemy rozwazac, to to, czy te badania powinny zostac przekazane amerykanom i zakonczyc sie jakims sukcesem, czy pracowac na rodzimym podworku bez wiekszych perspektyw.

    • 0 0

    • nfz powinien kupic karetki i sprzęt

      NFZ FINANSUJE KONCERNY
      np. kiedy szpitale kupują drogie niezbędne leki.
      Ludzie czy Wy nie myślicie?

      • 0 0

alert Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.

Najczęściej czytane