• Kino
  • Mapa
  • Ogłoszenia
  • Forum
  • Komunikacja
  • Raport

Gdański patent na śmiertelną chorobę

mr, (pap)
24 stycznia 2008 (artykuł sprzed 16 lat) 
Specyfik opracowany przez zespół prof. Grzegorza Węgrzyna pomyślnie przeszedł pierwszą fazę testów klinicznych. Nie wiadomo, czy znajdą się pieniądze na dalsze badania. Specyfik opracowany przez zespół prof. Grzegorza Węgrzyna pomyślnie przeszedł pierwszą fazę testów klinicznych. Nie wiadomo, czy znajdą się pieniądze na dalsze badania.

Czy w Trójmieście powstanie lek na śmiertelną chorobę Sanfilippo? Naukowcy z UG opracowali taki specyfik, ale na kolejne fazy niezbędnych badań klinicznych potrzebują kilkudziesięciu milionów złotych.



Kto powinien finansować badania nad nowymi lekami?

Preparat, który został opracowany przez zespół pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna z Katedry Biologii Molekularnej UG, przeszedł pomyślnie przez pierwszą fazę badań klinicznych.

- Wyniki są obiecujące. Wszystkie parametry choroby obserwowane u dzieci uległy poprawie. Wyniki naszych badań przyjęto do druku w czasopiśmie medycznym "Current Therapeutic Research", czyli zaakceptowano przez światowe środowisko naukowe - mówił dziennikarzom prof. Węgrzyn.

Sanfilippo to trudna do zdiagnozowania choroba genetyczna, która występuje raz na 40-100 tys. urodzeń. W jej efekcie organizm nie produkuje enzymu odpowiedzialnego za przemianę cukrów złożonych, co prowadzi do odkładania ich w tkance łącznej i stopniowego niszczenia narządów. W kilkanaście lat u chorego następuje regres umysłowy. Mózg przestaje się prawidłowo kontaktować z organizmem i człowiek umiera.

Odkrycie naukowców z UG jest wyjątkowe, ponieważ jak dotąd nikomu nie udało się nawet zahamować choroby Sanfilippo, a tym bardziej jej odwrócić. Tymczasem wyniki pierwszej, trwającej rok fazy prób klinicznych są niezwykle optymistyczne. Następne próby także trwałyby około roku.

Kolejne fazy badań przeprowadza się z użyciem "podwójnie ślepej próby", czyli takiej, w której ani badani, ani badacze nie wiedzą, czy dana osoba przyjmuje placebo, czy właściwy specyfik. Gdyby wyniki tych faz były pomyślne, lek opracowany w Polsce można by rozprowadzać na całym świecie.

Takie badania są niezwykle kosztowne. Na ich sfinansowanie nie starczą środki uniwersytetu, ani nawet rządowe granty. Niezbędne jest wsparcie koncernów farmaceutycznych. Ponieważ jednak na całym świecie jest "jedynie" kilka tysięcy chorych na chorobę Sanfilippo, koncerny nie palą się do współfinansowania badań.

Z gdańskimi naukowcami współpracuje zespół dra Briana Biggera z University of Manchester w Wielkiej Brytanii. Razem prowadzą badania na myszach w zakresie oddziaływania genisteiny (podstawowy składnik leku) na organizmy żywe.

- Eksperymenty na myszach są dla nas ważne, gdyż pozwalają odpowiedzieć na pytanie, czy podawany specyfik jest bezpieczny i czy w ogóle działa. Zanim podamy lek pacjentom, musimy być przekonani, że jest on bezpieczny. Mamy bardzo dobry, mysi model mukopolisacharydoz, stąd też wybrano do badań właśnie te zwierzęta - tłumaczył doktor Bigger w czasie wykładu na gdańskiej uczelni.

Tymczasem, o metodzie polskich naukowców zrobiło się głośno. Podobne badania prowadzono są w USA i we Włoszech.

Sanfilippo to choroba genetyczna. To rodzaj mukopolisacharydozy (MPS) czyli wrodzonego zaburzenia przemiany materii, który występuje raz na 40-100 tys. urodzeń.

Choroba Sanfilippo (inaczej MPS III) ma trzy fazy. Pierwsza, tuż po urodzeniu dziecka, jest bezobjawowa. Po okresie od kilkunastu miesięcy do kilku lat następuje regres umysłowy połączona z hiperaktywnością. W ostatniej fazie choroby sygnały z mózgu przestają docierać do organizmu i człowiek umiera.

Mogą pojawiać się zachowania agresywne, dziecko prawie w ogóle nie śpi, przestaje komunikować potrzeby fizjologiczne, mówić i reagować. W trzeciej fazie choroby sygnały z mózgu przestają dochodzić do organów. Chory przestaje m.in. oddychać i umiera.
mr, (pap)

Opinie (63) 2 zablokowane

  • do U.

    to nie jest tak, że naukowcy mają listę chorób i sobie odchaczają: aha..dziś się zajmiemy zwalczaniem białaczki, a za dwa tygodnie rozpracujemy w końcu tę paskudną ptasią grypę. jeżeli ktoś zajmuje się danym aspektem biochemicznym, ma po prostu wiedzę do rozwiązania takiego (nazwijmy to) problemu to się tym zajmuje.
    A w ogóle to jestem dumna. i gorąco pozdrawiam ;)

    • 0 0

  • Uważam,że choćby jedno dziecko miałoby zostac uratowane warto kontynuowac te badania.
    Gratulacje dla pana profesora i całego zespołu :)

    • 0 0

  • a znasz powiedzenie
    "chytry dwa razy traci"?

    • 0 0

  • Profesor od specyfików... (1)

    Specyfik, specyfik, specyfik a może utarta cebula z cukrem? To wkońcu co odkrył? Co to jest chemicznie, cukier, białko, DNA, alkaloid? Tekst do bani, nic nie wnosi poza poznaniem p. Węgrzyna.

    • 0 0

    • Do joli

      Jeśli jesteś faktycznie zainteresowana to nic nie stoi na przeszkodzie, byś go sama zapytała, wszak wiadomo w jakiej instytucji pracuje.
      Tekst jest informacyjny i ma być zrozumiały dla przeciętnego zjadacza chleba. Szczegółowe informacje zamieszcza się w periodykach naukowych.

      Zazdrościsz mu? Dokonaj czegoś by i o Tobie można napisac artykuł.

      • 0 0

  • gratulacje Panie Dziekanie (1)

    Dalszych sukcesów dla Pana i Zespołu.

    PS U. - bez komentarza

    • 0 0

    • Ufff...

      Przecież ja nie piszę, że panowie z UG robią złą robotę, są szarlatanami, bezsensownie tarcą czas. Oczywiście, że cudownie by było, gdyby lekarstwo, nad którym pracują powstało i ratowało kolejne tysiace chorych na całym świecie.

      Pisze jedynie, że takich zespołó badawczych jak profesora Węgrzyna jest pewnie w Polsce kilkanaście (kolkadziesiąt?) i kazdy z nich pracuje nad lekiem, który może uratowac ileś tam osób. I oto mówię, że choć trud każdego z tych zespołó jest równie ważny, to ewentualne państwowe pieniądze (bo do prywatnych nic nie mam) powinny pójść na badania nad takim lekiem, który pomógłby największej grupie pacjentów. I tyle. oczywiście biorąc poprawkę na to, który zespół jest najbliżej celu itp.

      • 0 0

  • Nadzieja

    Panie Profesorze - serdeczne gratulacje i życzenia dalszych sukcesów. Oby udało się pomóc ludziom często pozostawionym samym sobie z taką tragedią, jaką jest ta choroba.

    • 0 0

  • Do joli

    Napisz lepiej, nic nie stoi na przeszkodzie Mądralo.
    Albo i zrób coś lepiej, może ci się uda jak taka bystra jesteś.
    Szkoda czytać takie przemądrzałe komentarze pseudo-mądrali.

    • 0 0

  • do U i całej reszty

    Wachlarz chorób jakie dotykają ludzi w tej chwili jest ogromny i naprawdę chylę czoła w stosunku do naukowców i lekarzy, którzy przy tak silnych czasami ograniczeniach podejmują trud i walkę. Mam więc nadzieje, że znajdzie się sponsor do kontunuacji badań p.Węgrzyna. Ktoś kiedyś napisał:"Kto ratuje jedno życie ten ratuje cały świat".

    • 0 0

  • Chyba oczywist jest to, że trzeba szukać leku na choroby które zabijają najwięcej osób. (1)

    Zdecydowanie bardziej opłaca się prowadzić badania nad lekiem np. na jakiś typ raka niż na coś co dotyczy niewielkiego promila społeczeństwa. To jakby rozważanie na temat uratujemy dwie osoby albo przyspieszymy uratowanie 2 mln osób.

    • 0 0

    • statystyki

      nie wiem, jak to statystycznie jest, czy wiecej osób umiera na nowotwory czy w wypadkach samochodowych (czy są to wartości zbliżone)

      ale idąc rozumowaniem Twoim i U, ekonomicznie najbardziej opłaca się zająć wypadkami samochodowymi, zostawiając badania medyczne

      • 0 0

  • Gratulacje

    Gratulacje Panie Profesorze !! Oby znalazły się środki na dalsze badania!!

    • 0 0

alert Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.

Najczęściej czytane