- 1 Zamiast Rębiechowa lotnisko na morzu (111 opinii)
- 2 Nowe ściany starej kawiarni na Aniołkach (22 opinie)
- 3 Wieczny kłopot z dzielnicami: "na" czy "w" (426 opinii)
- 4 108. urodziny najstarszej gdańszczanki (146 opinii)
- 5 Zaginione dzieła na wiadukcie i budynku (92 opinie)
- 6 Tajemnicza baszta zostanie otwarta (62 opinie)
Gdański patent na śmiertelną chorobę
Czy w Trójmieście powstanie lek na śmiertelną chorobę Sanfilippo? Naukowcy z UG opracowali taki specyfik, ale na kolejne fazy niezbędnych badań klinicznych potrzebują kilkudziesięciu milionów złotych.
- Wyniki są obiecujące. Wszystkie parametry choroby obserwowane u dzieci uległy poprawie. Wyniki naszych badań przyjęto do druku w czasopiśmie medycznym "Current Therapeutic Research", czyli zaakceptowano przez światowe środowisko naukowe - mówił dziennikarzom prof. Węgrzyn.
Sanfilippo to trudna do zdiagnozowania choroba genetyczna, która występuje raz na 40-100 tys. urodzeń. W jej efekcie organizm nie produkuje enzymu odpowiedzialnego za przemianę cukrów złożonych, co prowadzi do odkładania ich w tkance łącznej i stopniowego niszczenia narządów. W kilkanaście lat u chorego następuje regres umysłowy. Mózg przestaje się prawidłowo kontaktować z organizmem i człowiek umiera.
Odkrycie naukowców z UG jest wyjątkowe, ponieważ jak dotąd nikomu nie udało się nawet zahamować choroby Sanfilippo, a tym bardziej jej odwrócić. Tymczasem wyniki pierwszej, trwającej rok fazy prób klinicznych są niezwykle optymistyczne. Następne próby także trwałyby około roku.
Kolejne fazy badań przeprowadza się z użyciem "podwójnie ślepej próby", czyli takiej, w której ani badani, ani badacze nie wiedzą, czy dana osoba przyjmuje placebo, czy właściwy specyfik. Gdyby wyniki tych faz były pomyślne, lek opracowany w Polsce można by rozprowadzać na całym świecie.
Takie badania są niezwykle kosztowne. Na ich sfinansowanie nie starczą środki uniwersytetu, ani nawet rządowe granty. Niezbędne jest wsparcie koncernów farmaceutycznych. Ponieważ jednak na całym świecie jest "jedynie" kilka tysięcy chorych na chorobę Sanfilippo, koncerny nie palą się do współfinansowania badań.
Z gdańskimi naukowcami współpracuje zespół dra Briana Biggera z University of Manchester w Wielkiej Brytanii. Razem prowadzą badania na myszach w zakresie oddziaływania genisteiny (podstawowy składnik leku) na organizmy żywe.
- Eksperymenty na myszach są dla nas ważne, gdyż pozwalają odpowiedzieć na pytanie, czy podawany specyfik jest bezpieczny i czy w ogóle działa. Zanim podamy lek pacjentom, musimy być przekonani, że jest on bezpieczny. Mamy bardzo dobry, mysi model mukopolisacharydoz, stąd też wybrano do badań właśnie te zwierzęta - tłumaczył doktor Bigger w czasie wykładu na gdańskiej uczelni.
Tymczasem, o metodzie polskich naukowców zrobiło się głośno. Podobne badania prowadzono są w USA i we Włoszech.
Choroba Sanfilippo (inaczej MPS III) ma trzy fazy. Pierwsza, tuż po urodzeniu dziecka, jest bezobjawowa. Po okresie od kilkunastu miesięcy do kilku lat następuje regres umysłowy połączona z hiperaktywnością. W ostatniej fazie choroby sygnały z mózgu przestają docierać do organizmu i człowiek umiera.
Mogą pojawiać się zachowania agresywne, dziecko prawie w ogóle nie śpi, przestaje komunikować potrzeby fizjologiczne, mówić i reagować. W trzeciej fazie choroby sygnały z mózgu przestają dochodzić do organów. Chory przestaje m.in. oddychać i umiera.
Opinie (63) 2 zablokowane
-
2008-01-24 23:56
o takich badaniach
Tego typu badania, chociaż mogą się wydawać statystycznie zbędnymi, dają możliwość opracowywania technologii. Przy tak nieczęstych chorobach nie opłaca się oczywiście wytwarzać leku na skalę przemysłową czy wręcz komercyjną (jak tabletki na bóle np.). Badania takie mogą dać jednak inne efekty - w miarę tanie wytwarzanie leków na potrzeby doraźne (część lekarstwa robi się na zamówienie - często przez aptekarzy), nowe sposoby wytwarzania leków, diagnozowania, oceniania stadium choroby, a niekiedy leczenie dolegliwości podobnych albo pokrewnych, czasami pospolitych.
- 0 0
-
2008-01-25 01:42
Gratulacje
Wyrazy szczerego podziwu dla pana Dziekana. Mam nadzieję, że w krótkim czasie znajdą się pieniądze na kontynuację badań!
- 0 0
-
2008-01-25 07:01
dziwna choroba o podłożu genetycznym
niby wystepuje bardzo rzadko, ale ileś dzieci i ich rodziny dotyka
wiemy, że pomiedzy dwiema klinikami - francuską i amerykańską trwa wyścig o wyprodukowanie leku/szczepionki na AIDS
AIDS jest groźny, bo zachorować na niego może nawet sam prezydent USA, lekarz, nawet badacz naukowy, zatem AIDS ma lobby, ma kupe kasy, ma swoje znane ofiary, ma swój dzień itd itp
a choroba sanfilippo (od świętego filipa, czy jak?) nie ma tego wszystkiego
i dlatego pana węgrzyna można przyrównać do dr judyma, lekarza z powołania, a nie szołmena, naukowca światowca itd
należy życzyć panu doktorowi wytrwałości, bo że nie ma on lekko, to jest zbyt oczywiste żeby o tym wspominać
na koniec weźmie chłop odpuści se i wyjedzie, nie do irlandii, ale do USA i tam bedzie miał spokój- 0 0
-
2008-01-25 07:59
Gallux
ty powinieneś wyjechać do Czeczenii, tam byś się nadał na miejscowego guru,
szkoda że pisząc "do Irlandii" nie dodałeś swego ulubionego "na zmywak"!- 0 0
-
2008-01-25 08:20
Do U
Nawiązując do Twojego stwierdzenia "nie opłaca się to też państwu", czy badania naukowe (zwłaszcza te finansowane przez państwo)zawsze muszą mieć na celu efekt końcowy w postaci korzyści ekonomicznych?
- 0 0
-
2008-01-25 08:45
Gratulacje
Gratulacje dla prof. Węgrzyna.
Super robota. to wszystko pokazuje że na UG na Biologii są świetni specjaliści. życzę dalszych sukcesów wszystkim naukowcom.
Do galluxa - nie AIDS tylko HIV. AIDS to zespół objawów wywołany przez wirusa hiv i nad nim robi się badania ;-)- 0 0
-
2008-01-25 08:49
sam piszesz, że wirus to HIV
chorobą jest AIDS
nie mieszaj dzieciaczkom w główkach
z samym HIVem możesz żyć i 100 lat, ale z AIDSem masz pozamiatane- 0 0
-
2008-01-25 08:51
do U.
hmmm.... tym tokiem rozumowania możemy dojść do wniosku że najbardziej "opłacalne" jest zabijanie ułomnych czy chorych dzieci zaraz po urodzeniu, tak jak to robili spartanie....
to jest sprawa etyki, jeśli można uratować choć jedno życie to jestem za prowadzeniem dalej tych badań.- 0 0
-
2008-01-25 08:55
powyżej t wyjasnił
opracowywanie leku na jedną dolegliwość może pomóc przy wielu innych- 0 0
-
2008-01-25 09:04
do galluxa
to ty nie mieszaj dzieciakom w głowach.
jakbys nie wiedział to jesli nastepuje aktywacja wirusa HIV to zapewne chory umrze na zapalenie płuc lub inną chorobę. AIDS (Acquired Immunodeficiency Syndrome dla ciebie - Zespół nabytego niedoboru odporności ) to ZESPÓŁ OBJAWÓW!!!!na biologii jak o tym mówił nauczyciel to chyba spałeś.
moje kondolencje gallux- 0 0
Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.