• Kino
  • Mapa
  • Ogłoszenia
  • Forum
  • Komunikacja
  • Raport

Gdański patent na śmiertelną chorobę

mr, (pap)
24 stycznia 2008 (artykuł sprzed 16 lat) 
Specyfik opracowany przez zespół prof. Grzegorza Węgrzyna pomyślnie przeszedł pierwszą fazę testów klinicznych. Nie wiadomo, czy znajdą się pieniądze na dalsze badania. Specyfik opracowany przez zespół prof. Grzegorza Węgrzyna pomyślnie przeszedł pierwszą fazę testów klinicznych. Nie wiadomo, czy znajdą się pieniądze na dalsze badania.

Czy w Trójmieście powstanie lek na śmiertelną chorobę Sanfilippo? Naukowcy z UG opracowali taki specyfik, ale na kolejne fazy niezbędnych badań klinicznych potrzebują kilkudziesięciu milionów złotych.



Kto powinien finansować badania nad nowymi lekami?

Preparat, który został opracowany przez zespół pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna z Katedry Biologii Molekularnej UG, przeszedł pomyślnie przez pierwszą fazę badań klinicznych.

- Wyniki są obiecujące. Wszystkie parametry choroby obserwowane u dzieci uległy poprawie. Wyniki naszych badań przyjęto do druku w czasopiśmie medycznym "Current Therapeutic Research", czyli zaakceptowano przez światowe środowisko naukowe - mówił dziennikarzom prof. Węgrzyn.

Sanfilippo to trudna do zdiagnozowania choroba genetyczna, która występuje raz na 40-100 tys. urodzeń. W jej efekcie organizm nie produkuje enzymu odpowiedzialnego za przemianę cukrów złożonych, co prowadzi do odkładania ich w tkance łącznej i stopniowego niszczenia narządów. W kilkanaście lat u chorego następuje regres umysłowy. Mózg przestaje się prawidłowo kontaktować z organizmem i człowiek umiera.

Odkrycie naukowców z UG jest wyjątkowe, ponieważ jak dotąd nikomu nie udało się nawet zahamować choroby Sanfilippo, a tym bardziej jej odwrócić. Tymczasem wyniki pierwszej, trwającej rok fazy prób klinicznych są niezwykle optymistyczne. Następne próby także trwałyby około roku.

Kolejne fazy badań przeprowadza się z użyciem "podwójnie ślepej próby", czyli takiej, w której ani badani, ani badacze nie wiedzą, czy dana osoba przyjmuje placebo, czy właściwy specyfik. Gdyby wyniki tych faz były pomyślne, lek opracowany w Polsce można by rozprowadzać na całym świecie.

Takie badania są niezwykle kosztowne. Na ich sfinansowanie nie starczą środki uniwersytetu, ani nawet rządowe granty. Niezbędne jest wsparcie koncernów farmaceutycznych. Ponieważ jednak na całym świecie jest "jedynie" kilka tysięcy chorych na chorobę Sanfilippo, koncerny nie palą się do współfinansowania badań.

Z gdańskimi naukowcami współpracuje zespół dra Briana Biggera z University of Manchester w Wielkiej Brytanii. Razem prowadzą badania na myszach w zakresie oddziaływania genisteiny (podstawowy składnik leku) na organizmy żywe.

- Eksperymenty na myszach są dla nas ważne, gdyż pozwalają odpowiedzieć na pytanie, czy podawany specyfik jest bezpieczny i czy w ogóle działa. Zanim podamy lek pacjentom, musimy być przekonani, że jest on bezpieczny. Mamy bardzo dobry, mysi model mukopolisacharydoz, stąd też wybrano do badań właśnie te zwierzęta - tłumaczył doktor Bigger w czasie wykładu na gdańskiej uczelni.

Tymczasem, o metodzie polskich naukowców zrobiło się głośno. Podobne badania prowadzono są w USA i we Włoszech.

Sanfilippo to choroba genetyczna. To rodzaj mukopolisacharydozy (MPS) czyli wrodzonego zaburzenia przemiany materii, który występuje raz na 40-100 tys. urodzeń.

Choroba Sanfilippo (inaczej MPS III) ma trzy fazy. Pierwsza, tuż po urodzeniu dziecka, jest bezobjawowa. Po okresie od kilkunastu miesięcy do kilku lat następuje regres umysłowy połączona z hiperaktywnością. W ostatniej fazie choroby sygnały z mózgu przestają docierać do organizmu i człowiek umiera.

Mogą pojawiać się zachowania agresywne, dziecko prawie w ogóle nie śpi, przestaje komunikować potrzeby fizjologiczne, mówić i reagować. W trzeciej fazie choroby sygnały z mózgu przestają dochodzić do organów. Chory przestaje m.in. oddychać i umiera.
mr, (pap)

Opinie (63) 2 zablokowane

  • Tak naprawdę to chyba tylko my, rodzice dzieci z MPS powinniśmy wypowiadać się na ten temat...ktoś kto nie zetkną się z ta choroba, wypowiadając się o życiu jak o ''towarze w supermarkecie''robi nam olbrzymią przykrość!!!Życie ludzkie powinno ratować się za każdą cenę i głęboko wierzę,że w tym przypadku tak będzie.
    Serdeczne gratulacje i podziękowania dla Profesora!

    • 0 0

  • do U.bez komentarza...czarnogrod i tyle...Twoje tłumaczenia coraz bardziej Ciebie pogrążają!
    czyli zacznijmy stosować politykę Hitlera- Ci którzy są niedoskonali skarzmy na śmierć,bo przecież ich jest mało więc szkoda na nich pieniedzy?! a ludziom, którzy maja np. nadcisnienie wynajdźmy nowy lek, coby mogli żyć sobie w spokoju, bez udarów....bo ich jest miliony w Polsce i my pewnie wsrod nich sie znajdziemy...inna sprawa, że ludzie z nadciśnieniem sami sobie zgotowali ten los...niedbając całe życie o swoje zdrowie...a czemu winne są te chore dzieci, które mają chorobę wrodzoną!

    • 0 0

  • Bravo !!!!!! Prof. G. Węgrzyn

    Na świecie potrzebni są tacy profesjonaliści w swoim zawodzie. Mam nadzieję, że badania kliniczne powiodą się dzięki pomocy firm farmaceutycznych lub kogoś kto chciałby... chociaż z dobrego serca... dysponując nadmiarem gotówki, przyczynić się do odkrycia na skalę światową.

    Pozdrawiam Maksia.

    • 0 0

  • Brawo dla p.profesora

    Jestem tylko szarym pracownikiem uniwerka,i jestem pełen podziwu dla Pana profesora.
    Gratulacje

    • 0 0

  • zapytanie

    Panie Profesorze gratuluję nie wiele wiem o tej chorobie, ale wyczytałam,że chodzi o przyswajanie cukrów i odkładanie się w mózgu. Może to głupie, ale autyzm to choroba,która też związana jest z przyswajaniem a przez to z uszkodzeniem mózgu. Dzieci do trzeciego roku rozwijają się normalnie a potem przestają mówić,stają się agresywne, prawie nie śpią itd. Po wprowadzeniu diety bez cukrowej,glutenowej i kazeinowej zaczynają się zachowywać lepiej, ale mózg, który został uszkodzony trudno naprawić, jeśli dietę wprowadziło się późno.Czekam na cud może to lekarstwo mogłoby i tym dzieciom pomóc a jest ich bardzo dużo.Pozdrawiam i gratuluję,życzę sukcesów.

    • 0 1

  • ekonomia leczenia

    Tak się złożyło, że znamy Profesora od czasu gdy był uczniem szkoły podstawowej, zawsze stanowił wzór do naśladowania, zawsze był przykładem skromności i to pozostało u Niego do dzisiaj. Godne podziwu są Jego osiągnięcia naukowe i Jego determinacja w walce z tą straszną chorobą. Nie życzymy tym, którzy opierają się na danych statystycznych i szermują argumentem, iż problem dotyczy znikomej ilości przypadków, by ktokolwiek z ich bliskich znalazł się w gronie tej znikomej ilości. Napewno by zweryfikowali swoje opinie i nie oglądali się na ekonomiczną stronę badań. Ileż hipokryzji kryje się w walce o życie nienarodzone, o pojedyńcze embriony, podczas gdy życie narodzone miałoby zależeć tylko od rachunku ekonomicznego. Wszystkim powinno zależeć, by Zespół Profesora otrzymał należne wsparcie. Nie tylko materialne. Panie Grzegorzu jesteśmy z Pana dumni i podziwiamy za osiągnięcia jakich Pan wraz ze swoim Zespołem dokonał. Zyczymy pomyślnego finału podjętych działań.

    • 1 0

  • "W obronie U"

    Na wstepie - DUZE gratulacje za osiagniecia dla profesora. Sam jestem fizykiem i jak najbardziej zdaje sobie sprawe z potrzeb badan. Bez nich swiat nasz wygladalby nieco innaczej.
    Mam jednak dziwne wrazenie ze wiekszosc moich przedmowcow krutykuje wypowiedz U za swoja bezsilnosc. U porusza watek ktory dotyczy nas waszystkich i czy chcemy czy nie wszyscy mu podlegamy. Zarowno medycyna jak i wszelkie badania naukowe w dzisiejszych czasach podlegaja ekonomi. Czy nam sie to podoba czy nie na pewnym poziomie ktos musi zdecydowac czy wydac XX pieniedzy na tę lub inną chorobe (dadania).
    I nie ma tu mowy o "usmiercaniu" o "spartanach" bo to tylko wielkie slowa i udawanie ze swiat jest doskonaly (niestety nie jest). Spytajcie rektora uczelni, durektorow szpitali jak czesto staja przed dylematami moralnymi co zrobic z pieniedzmi kiedy jest ich 10 razy za malo.
    Czy ci ktorzy krytykuja choc raz w rzyciu musieli dokonac wyboru? Latwo dzielic nie swoim i nie istniejacym.

    • 0 0

alert Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.

Najczęściej czytane