Gdański patent na śmiertelną chorobę

mr, (pap)

24 stycznia 2008 (artykuł sprzed 16 lat)

Opinie (63)

Najnowszy artykuł na ten temat Naukowcy z UG bliscy ujarzmienia śmiertelnej choroby Sanfilippo

Specyfik opracowany przez zespół prof. Grzegorza Węgrzyna pomyślnie przeszedł pierwszą fazę testów klinicznych. Nie wiadomo, czy znajdą się pieniądze na dalsze badania.

Czy w Trójmieście powstanie lek na śmiertelną chorobę Sanfilippo? Naukowcy z UG opracowali taki specyfik, ale na kolejne fazy niezbędnych badań klinicznych potrzebują kilkudziesięciu milionów złotych.

Kto powinien finansować badania nad nowymi lekami?

obligatoryjnie koncerny farmaceutyczne instytucje ubezpieczeniowe rządy narodowe ONZ

Preparat, który został opracowany przez zespół pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna z Katedry Biologii Molekularnej UG, przeszedł pomyślnie przez pierwszą fazę badań klinicznych.

- Wyniki są obiecujące. Wszystkie parametry choroby obserwowane u dzieci uległy poprawie. Wyniki naszych badań przyjęto do druku w czasopiśmie medycznym "Current Therapeutic Research", czyli zaakceptowano przez światowe środowisko naukowe - mówił dziennikarzom prof. Węgrzyn.

Sanfilippo to trudna do zdiagnozowania choroba genetyczna, która występuje raz na 40-100 tys. urodzeń. W jej efekcie organizm nie produkuje enzymu odpowiedzialnego za przemianę cukrów złożonych, co prowadzi do odkładania ich w tkance łącznej i stopniowego niszczenia narządów. W kilkanaście lat u chorego następuje regres umysłowy. Mózg przestaje się prawidłowo kontaktować z organizmem i człowiek umiera.

Odkrycie naukowców z UG jest wyjątkowe, ponieważ jak dotąd nikomu nie udało się nawet zahamować choroby Sanfilippo, a tym bardziej jej odwrócić. Tymczasem wyniki pierwszej, trwającej rok fazy prób klinicznych są niezwykle optymistyczne. Następne próby także trwałyby około roku.

Kolejne fazy badań przeprowadza się z użyciem "podwójnie ślepej próby", czyli takiej, w której ani badani, ani badacze nie wiedzą, czy dana osoba przyjmuje placebo, czy właściwy specyfik. Gdyby wyniki tych faz były pomyślne, lek opracowany w Polsce można by rozprowadzać na całym świecie.

Takie badania są niezwykle kosztowne. Na ich sfinansowanie nie starczą środki uniwersytetu, ani nawet rządowe granty. Niezbędne jest wsparcie koncernów farmaceutycznych. Ponieważ jednak na całym świecie jest "jedynie" kilka tysięcy chorych na chorobę Sanfilippo, koncerny nie palą się do współfinansowania badań.

Z gdańskimi naukowcami współpracuje zespół dra Briana Biggera z University of Manchester w Wielkiej Brytanii. Razem prowadzą badania na myszach w zakresie oddziaływania genisteiny (podstawowy składnik leku) na organizmy żywe.

- Eksperymenty na myszach są dla nas ważne, gdyż pozwalają odpowiedzieć na pytanie, czy podawany specyfik jest bezpieczny i czy w ogóle działa. Zanim podamy lek pacjentom, musimy być przekonani, że jest on bezpieczny. Mamy bardzo dobry, mysi model mukopolisacharydoz, stąd też wybrano do badań właśnie te zwierzęta - tłumaczył doktor Bigger w czasie wykładu na gdańskiej uczelni.

Tymczasem, o metodzie polskich naukowców zrobiło się głośno. Podobne badania prowadzono są w USA i we Włoszech.

Sanfilippo to choroba genetyczna. To rodzaj mukopolisacharydozy (MPS) czyli wrodzonego zaburzenia przemiany materii, który występuje raz na 40-100 tys. urodzeń.

Choroba Sanfilippo (inaczej MPS III) ma trzy fazy. Pierwsza, tuż po urodzeniu dziecka, jest bezobjawowa. Po okresie od kilkunastu miesięcy do kilku lat następuje regres umysłowy połączona z hiperaktywnością. W ostatniej fazie choroby sygnały z mózgu przestają docierać do organizmu i człowiek umiera.

Mogą pojawiać się zachowania agresywne, dziecko prawie w ogóle nie śpi, przestaje komunikować potrzeby fizjologiczne, mówić i reagować. W trzeciej fazie choroby sygnały z mózgu przestają dochodzić do organów. Chory przestaje m.in. oddychać i umiera.

mr, (pap)

Opinie (63) 2 zablokowane

Sortowanie
- Od najstarszych
- Od najnowszych

Zgłosiłeś tę opinię do moderacji -
2008-01-25 09:08

Brawo profesor, brawo Gdańsk!!!!!

Teraz trzeba znaleźć kaskę

wierny
16 lat
- 0 0
Twoja opinia

Zmień treść

Teraz trzeba znaleźć kaskę
Regulamin dodawania opinii
Zgłosiłeś tę opinię do moderacji -
2008-01-25 09:43

witajcie w polskim piekiełku

Gratulacje dla prof. Węgrzyna (osobiście nie znam) i zyczę dalszych sukcesów.
Jak znam życie , to badania były finansowane z niewielkim udziałaem budżetu uczelni(a wiec państwowych), większość stanowiły zadobyte na te konkretnie badania granty, w kraju i za granicą.
Uderzyła mnie łatwość szafowania opinii na temat, kogo warto leczyć, a kogo nie. Może należy dorzucić wątek moralny - choroby genetyczne są nabywane bez woli osób na nie zapadających, natomiast taki HIV , w 95 % przypadków jest jakby na życzenie, wiec może po co wydawać pieniądze.....?!!!

laik
16 lat
- 0 0
Twoja opinia

Zmień treść

Gratulacje dla prof. Węgrzyna (osobiście nie znam) i zyczę dalszych sukcesów. Jak znam życie , to badania były finansowane z niewielkim udziałaem budżetu uczelni(a wiec państwowych), większość stanowiły zadobyte na te konkretnie badania granty, w kraju i za granicą. Uderzyła mnie łatwość szafowania opinii na temat, kogo warto leczyć, a kogo nie. Może należy dorzucić wątek moralny - choroby genetyczne są nabywane bez woli osób na nie zapadających, natomiast taki HIV , w 95 % przypadków jest jakby na życzenie, wiec może po co wydawać pieniądze.....?!!!
Regulamin dodawania opinii
Zgłosiłeś tę opinię do moderacji -
2008-01-25 10:07

racja, lepiej leczyć raka

16 lat
- 0 0
Twoja opinia

Zmień treść

Regulamin dodawania opinii
Zgłosiłeś tę opinię do moderacji -
2008-01-25 10:12

Nauka, leki i polskie piekiełko...

Badania zaspołu prof. Wegrzyna sa wielokierunkowe... Opracowanie lekoterapii w tej akurat chorobie jest wynikiem doswiadczen na wielu plaszczyznach - wyodrebnienie i oczysczenie enzymu, sprawdzenie jego aktywnosci, sposobu podawania etc etc... To nie jest ani latwe, ani tez przypadkowe. To odkrycie jest nastepstwem bardzo przemyslanej i zgrabnej logicznie strategii badawczej. Opracowanie leku, ktory moze pomoc przy jednej chorobie otwiera szeroko drzwi do opracowania podobnych metod leczniczych dla wielu innych chorob... Niestety - badania biochemiczne czy ogolnie z zakresu biologii molekularnej, sa niezwykle praco- i kosztochlonne. I tutaj trzeba naciskac nasze swiatle mniej lub bardziej wladze aby poziom finansowania nauki przynajmniej byl taki jaki zakladano dla ogona Europy - ok. 0.9% PNB a niej jak teraz 0.4% !!!! To jest skandal!!!

Tinky Winky
16 lat
- 0 0
Twoja opinia

Zmień treść

Badania zaspołu prof. Wegrzyna sa wielokierunkowe... Opracowanie lekoterapii w tej akurat chorobie jest wynikiem doswiadczen na wielu plaszczyznach - wyodrebnienie i oczysczenie enzymu, sprawdzenie jego aktywnosci, sposobu podawania etc etc... To nie jest ani latwe, ani tez przypadkowe. To odkrycie jest nastepstwem bardzo przemyslanej i zgrabnej logicznie strategii badawczej. Opracowanie leku, ktory moze pomoc przy jednej chorobie otwiera szeroko drzwi do opracowania podobnych metod leczniczych dla wielu innych chorob... Niestety - badania biochemiczne czy ogolnie z zakresu biologii molekularnej, sa niezwykle praco- i kosztochlonne. I tutaj trzeba naciskac nasze swiatle mniej lub bardziej wladze aby poziom finansowania nauki przynajmniej byl taki jaki zakladano dla ogona Europy - ok. 0.9% PNB a niej jak teraz 0.4% !!!! To jest skandal!!!
Regulamin dodawania opinii
Zgłosiłeś tę opinię do moderacji -
2008-01-25 11:08

no i git!!! no i git !!! tak trzymac !!!

ja
16 lat
- 0 0
Twoja opinia

Zmień treść

no i git!!! no i git !!! tak trzymac !!!
Regulamin dodawania opinii
Zgłosiłeś tę opinię do moderacji -
2008-01-25 11:25

Mój Dziekan!

Cudowny człowiek!

Ola
16 lat
- 0 0
Twoja opinia

Zmień treść

Cudowny człowiek!
Regulamin dodawania opinii
Zgłosiłeś tę opinię do moderacji -
2008-01-25 12:20

wirus HIV może przekształcić się w AIDS
AIDS to brak odporności organizmu
czy chory na AIDS zarażony wirusem HIV umrze na zapalenie płuc czy inną grypę, to jest osobne zagadnienie
czytając ciebie odnosi się wrażenie, że HIV i AIDS nie mają ze sobą nc wspólnego
bez HIV nie ma AIDS
to tobie należy współczuć

gallux
16 lat
- 0 0
Twoja opinia

Zmień treść

wirus HIV może przekształcić się w AIDS AIDS to brak odporności organizmu czy chory na AIDS zarażony wirusem HIV umrze na zapalenie płuc czy inną grypę, to jest osobne zagadnienie czytając ciebie odnosi się wrażenie, że HIV i AIDS nie mają ze sobą nc wspólnego bez HIV nie ma AIDS to tobie należy współczuć
Regulamin dodawania opinii
Zgłosiłeś tę opinię do moderacji -
2008-01-25 12:28

Brawo !

Po raz kolejny Pomorze moze byc dumne z prof. Wegrzyna :-) Dziekujemy !

asia
16 lat
- 1 0
Twoja opinia

Zmień treść

Po raz kolejny Pomorze moze byc dumne z prof. Wegrzyna :-) Dziekujemy !
Regulamin dodawania opinii
Zgłosiłeś tę opinię do moderacji -
2008-01-25 12:31

Gratulacje!

Najszczersze gratulacje! Znam Pana Profesora, jako wykładowcę, dziekana i bardzo życzliwego człowieka. Nikt inny jak tylko on zasługuje na uznanie i sukces. Dziki ciężkiej pracy i wybitnemu umysłowi może zmieniać świat na lepsze. Sam sobie jednak nie poradzi, potrzebuje do pomocy dobrych ludzi i tego właśnie Mu życzę.

Doktorantka UG
16 lat
- 0 0
Twoja opinia

Zmień treść

Najszczersze gratulacje! Znam Pana Profesora, jako wykładowcę, dziekana i bardzo życzliwego człowieka. Nikt inny jak tylko on zasługuje na uznanie i sukces. Dziki ciężkiej pracy i wybitnemu umysłowi może zmieniać świat na lepsze. Sam sobie jednak nie poradzi, potrzebuje do pomocy dobrych ludzi i tego właśnie Mu życzę.
Regulamin dodawania opinii
Zgłosiłeś tę opinię do moderacji -
2008-01-25 12:45

do galluxa

Hahaha. "wirus HIV może przekształcić się w AIDS" wiekszej głupoty nie czytałem. gratulacje gallux. widzę że szybko się uczysz. rozmowa z Tobą nie ma sensu. nie pojmujesz o co chodzi. nie walczy się z AIDS tylko z HIV. jeśli i nie widzisz różnicy to jeszcze raz moje kondolencje. ja doskonale wiem że bez hiv nie ma aids ale nie ma aids bez HIV

doodeck
16 lat
- 0 0
Twoja opinia

Zmień treść

Hahaha. "wirus HIV może przekształcić się w AIDS" wiekszej głupoty nie czytałem. gratulacje gallux. widzę że szybko się uczysz. rozmowa z Tobą nie ma sensu. nie pojmujesz o co chodzi. nie walczy się z AIDS tylko z HIV. jeśli i nie widzisz różnicy to jeszcze raz moje kondolencje. ja doskonale wiem że bez hiv nie ma aids ale nie ma aids bez HIV
Regulamin dodawania opinii