Fakty i opinie
  • Kino
  • Mapa
  • Ogłoszenia
  • Forum
  • Komunikacja
  • Raport
Wiadomości
Dodaj raport
Fakty i Opinie Wiadomości
Facebook E-mail Messenger WhatsApp Kopiuj link Więcej

Naukowcy z UG bliscy ujarzmienia śmiertelnej choroby Sanfilippo

mak
5 kwietnia 2015 (artykuł sprzed 9 lat) 
Opinie (104)
Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo. Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo.

Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo.

mat. Uniwersytet Gdański

Naukowcy z Uniwersytetu Gdańskiego od lat pracowali nad pierwszym na świecie lekiem na śmiertelną chorobę Sanfilippo. Dzięki uzbieranym pieniądzom (w sumie kilka milionów dolarów) mogą rozpocząć ostatnią fazę badań klinicznych.



Czy w twoim otoczeniu jest ktoś cierpiący na chorobę genetyczną?

Sanfilippo to śmiertelna, genetyczna choroba, z którą rodzi się jedno na 40-100 tys. dzieci. Charakteryzuje się powolną degradacją układu nerwowego, przez co objawy mogą pojawić się od kilkunastu miesięcy do nawet kilku lat po narodzinach. W międzyczasie dochodzi do regresu umysłowego dziecka połączonego z jego hiperaktywnością przejawiającą się np. całkowitym brakiem snu, agresją lub utratą mowy.

Ostatnim stadium choroby jest całkowite wyłączenie funkcji połykania i oddychania.

Dzięki trójmiejskim naukowcom być może wkrótce pojawi się na rynku skuteczny lek. Preparat, który powstał w oparciu o substancję pozyskiwaną z soi genisteina, jest pierwszym na świecie, który hamuje tę śmiertelną chorobę. Opracował go zespół naukowców pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna, kierownika Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego.

Żeby jednak lek wszedł na rynek potrzebne są testy kliniczne, a także badania, które potwierdzą jego skuteczność na zwierzętach. Wymagają one jednak funduszy, które - jak informuje PAP - udało się zebrać dzięki międzynarodowej zbiórce przeprowadzonej przez stowarzyszenia osób cierpiących na Sanfilippo. W ten sposób pozyskano już kilka milionów dolarów.

- Dopiero po zakończeniu próby wyniki zostaną rozkodowane i wtedy poznamy ich rezultaty - mówi prof. Węgrzyn w rozmowie z PAP. - Jeżeli pacjenci, którzy otrzymywali lek, będą w znacząco lepszej formie od tych, którzy otrzymywali placebo, będzie to oznaczało, że wyniki są pozytywne. Wówczas można będzie genisteinę zarejestrować jako lek i rozprowadzać ją na całym świecie.

Testy rozpoczęły się w sierpniu 2014 r. w Wielkiej Brytanii i potrwają do sierpnia 2016 r. Polegają one na podzieleniu losowo pacjentów na dwie grupy, z których jedna otrzymuje testowany lek, a druga placebo. Ani pacjenci, ani nawet lekarze, którzy systematycznie badają chorych poddawanych próbie, nie wiedzą, który z pacjentów jaki środek otrzymuje.

Pierwsze badania na zwierzętach pokazały, że przy długofalowym stosowaniu genisteiny udaje się obniżyć ilość szkodliwych substancji degradują organizm chorego. - Okazało się jednak także, co nas bardzo pozytywnie zaskoczyło, że zachowanie chorych zwierząt, które dostawały ten środek, nie odbiegało od zachowania zdrowych myszy - dodaje prof. Grzegorz Węgrzyn. - Natomiast zachowanie chorych zwierząt, którym nie podawano leku, zdecydowanie różniło się od tych standardów.

Z kolei inne badania, tym razem przeprowadzone już na dwuletnich pacjentach, wykazały, że lek polskich naukowców z Trójmiasta nie wywołuje skutków ubocznych.
mak

Miejsca

Zobacz także

Lek na chorobę Sanfilippo (3)

Opinie (104) 4 zablokowane

  • 2015-04-05 09:16

    Takich ludzi potrzeba nam więcej. (1)

    gdynianin

    9 lat

    • 103 4

    • 2015-04-05 21:01

      szkoda, tylko że wszystko opiera się na ka$ie
      ile można by uratować żyć ludzkich
      a tak, ka$a goni ka$ę, patenty żeby tylko nikt nie sprzedawał
      ale i tak szacu dla profesora

      oczywistość

      9 lat

      • 8 0

  • 2015-04-05 18:59

    Profesor Węgrzyn to mega gość!
    Wielki szacunek! WIELKI!

    9 lat

    • 16 0

  • 2015-04-05 12:53

    (2)

    Panie Redaktorze nie w Trojmieście tylko w Gdańsku nikt na świecie nie wie co to Trójmiasto

    Gdańszczanin

    9 lat

    • 6 1

    • 2015-04-05 13:38

      (1)

      No tak Danzig to każdy wie gdzie leży na mapie . W Prusach nad morzem bałtyckim, język urzędowy Niemiecki.

      alleluja danzig

      9 lat

      • 2 5

      • 2015-04-05 16:36

        Heil Preussen.

        roman

        9 lat

        • 1 1

  • 2015-04-05 09:17

    Najbardziej śmiertelną choroba jest życie - wszyscy po nim umierają. (7)

    ess

    9 lat

    • 29 24

    • 2015-04-05 10:30

      (6)

      Ja tu śniadanie z barankiem i zajączkiem i jaja , a ten o śmierci!! Smacznego!

      wacek

      9 lat

      • 12 5

      • 2015-04-05 11:19

        no tak ... jak można w Wielkanoc o śmierci mówić? Niedopuszczalne :| (5)

        9 lat

        • 14 6

        • 2015-04-05 13:26

          XX (1)

          To chyba najlepszy czas, by w wielkanoc mowic o smierci. Toz wlasnie ta wielka noc ma moc zmartwychwstania , a to radosna nowina ..No chyba ze jest ktos kto zmartwychwstac nie chce

          ZATOPIONY W MYSLACH

          9 lat

          • 7 0

          • 2015-04-05 16:00

            Widzę, że niektórych ironia omija szerokim łukiem

            9 lat

            • 2 2

        • 2015-04-05 11:22

          (2)

          Kobieto my PISZEMY , nie mówimy!

          jozef

          9 lat

          • 2 13

          • 2015-04-05 11:46

            (1)

            Się czepiasz Jozef. Hejtowac nie potrafisz.

            surec

            9 lat

            • 8 2

            • 2015-04-05 11:57

              Niech będzie pochwalony Jezus Chrystus Panie Surec. Zjadł Pan już marcepana i trusie z czekolady? Tak z ciekawości co Pan miał w koszyku z święconką?

              jozef

              9 lat

              • 5 0

  • 2015-04-05 14:01

    Skutki uboczne przy regularnym zażywaniu leków mogą ujawnić się dopiero po kilku latach. Żadne laboratorium, żaden koncern farmaceutyczny nie będzie testował jednego leku na tej samej grupie osób przez 10 lat. Dlatego optymizm z braku natychmiastowych skutków ubocznych jest nieco przedwczesny.

    LG

    9 lat

    • 3 2

  • 2015-04-05 13:13

    to to jeszcze faza badan , nie ma sie czym chwalic

    jak się pojawi w aptekach to będzie się o czym rozpisywać .

    9 lat

    • 5 2

  • 2015-04-05 12:44

    ~Aa

    Fajnie ale troche przesadzone - do ujarzmienia tym lekiem to daleko.
    Pamietam tez prace nad kilkoma innymi lekami na PG - miedzy innymi na raka, od 20 lat nic z nich nie wyniklo, a przynajmniej nikt na tym nie skorzystal poza osobami ktore lyknely granty oczywiscie. Moja znajoma pracowala a moze i dalej pracuje nad tym lekiem, studia ktore skonczyla maja sie z tym jak piesc do nosa a i z tego co mowi to prace bardziej przypominaja wrozenie z fusow i naciaganie na kase - bo kto powie ze cos jest nie tak? Sa projekty ktorymi mozna sie chwalic, nikt tego przeciez nie zweryfikuje bo sie na tym g... zna. Taki sam pomysl jak niebieski laser, i najprawdopodobniej grafen, jeden wielki porzekret bez zadnego ryzyka

    ~Aa

    9 lat

    • 3 4

  • 2015-04-05 11:29

    Kwaśniewski powinien testować (1)

    Nareszcie wylecza komucha Kwacha ze słynnej choroby filipinskiej;)

    antykomuch

    9 lat

    • 7 6

    • 2015-04-05 12:20

      Brawo!

      wacek & Jozef

      9 lat

      • 2 2

  • 2015-04-05 09:37

    Gratulacje!!!!

    9 lat

    • 26 1

  • 2015-04-05 09:18

    I to bardzo dobra wiadomość i to powinno być wsparte dodatkowymi funduszami.
    W dzisiejszych czasach każdy nowy i skuteczny lek to oprócz ulgi dla chorujących także zysk dla wynalazcy i producenta. A to pozwala inwestować w badania nad następnymi lekami.

    Marduda

    9 lat

    • 37 1

1
2
3

alert Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.

Najnowsze

więcej wiadomości (3)

Najczęściej komentowane

Policjant szukał na targu sadzonek, znalazł amunicję

Szukał na targu sadzonek, znalazł amunicję

Oślepiał pilota śmigłowca podczas derbów Trójmiasta

Oślepiał śmigłowiec podczas derbów

więcej

Najczęściej czytane