Fakty i opinie
  • Kino
  • Mapa
  • Ogłoszenia
  • Forum
  • Komunikacja
  • Raport
Wiadomości
Dodaj raport
Fakty i Opinie Wiadomości
Facebook E-mail Messenger WhatsApp Kopiuj link Więcej

Naukowcy z UG bliscy ujarzmienia śmiertelnej choroby Sanfilippo

mak
5 kwietnia 2015 (artykuł sprzed 9 lat) 
Opinie (104)
Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo. Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo.

Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo.

mat. Uniwersytet Gdański

Naukowcy z Uniwersytetu Gdańskiego od lat pracowali nad pierwszym na świecie lekiem na śmiertelną chorobę Sanfilippo. Dzięki uzbieranym pieniądzom (w sumie kilka milionów dolarów) mogą rozpocząć ostatnią fazę badań klinicznych.



Czy w twoim otoczeniu jest ktoś cierpiący na chorobę genetyczną?

Sanfilippo to śmiertelna, genetyczna choroba, z którą rodzi się jedno na 40-100 tys. dzieci. Charakteryzuje się powolną degradacją układu nerwowego, przez co objawy mogą pojawić się od kilkunastu miesięcy do nawet kilku lat po narodzinach. W międzyczasie dochodzi do regresu umysłowego dziecka połączonego z jego hiperaktywnością przejawiającą się np. całkowitym brakiem snu, agresją lub utratą mowy.

Ostatnim stadium choroby jest całkowite wyłączenie funkcji połykania i oddychania.

Dzięki trójmiejskim naukowcom być może wkrótce pojawi się na rynku skuteczny lek. Preparat, który powstał w oparciu o substancję pozyskiwaną z soi genisteina, jest pierwszym na świecie, który hamuje tę śmiertelną chorobę. Opracował go zespół naukowców pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna, kierownika Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego.

Żeby jednak lek wszedł na rynek potrzebne są testy kliniczne, a także badania, które potwierdzą jego skuteczność na zwierzętach. Wymagają one jednak funduszy, które - jak informuje PAP - udało się zebrać dzięki międzynarodowej zbiórce przeprowadzonej przez stowarzyszenia osób cierpiących na Sanfilippo. W ten sposób pozyskano już kilka milionów dolarów.

- Dopiero po zakończeniu próby wyniki zostaną rozkodowane i wtedy poznamy ich rezultaty - mówi prof. Węgrzyn w rozmowie z PAP. - Jeżeli pacjenci, którzy otrzymywali lek, będą w znacząco lepszej formie od tych, którzy otrzymywali placebo, będzie to oznaczało, że wyniki są pozytywne. Wówczas można będzie genisteinę zarejestrować jako lek i rozprowadzać ją na całym świecie.

Testy rozpoczęły się w sierpniu 2014 r. w Wielkiej Brytanii i potrwają do sierpnia 2016 r. Polegają one na podzieleniu losowo pacjentów na dwie grupy, z których jedna otrzymuje testowany lek, a druga placebo. Ani pacjenci, ani nawet lekarze, którzy systematycznie badają chorych poddawanych próbie, nie wiedzą, który z pacjentów jaki środek otrzymuje.

Pierwsze badania na zwierzętach pokazały, że przy długofalowym stosowaniu genisteiny udaje się obniżyć ilość szkodliwych substancji degradują organizm chorego. - Okazało się jednak także, co nas bardzo pozytywnie zaskoczyło, że zachowanie chorych zwierząt, które dostawały ten środek, nie odbiegało od zachowania zdrowych myszy - dodaje prof. Grzegorz Węgrzyn. - Natomiast zachowanie chorych zwierząt, którym nie podawano leku, zdecydowanie różniło się od tych standardów.

Z kolei inne badania, tym razem przeprowadzone już na dwuletnich pacjentach, wykazały, że lek polskich naukowców z Trójmiasta nie wywołuje skutków ubocznych.
mak

Miejsca

Zobacz także

Lek na chorobę Sanfilippo (3)

Opinie (104) 4 zablokowane

  • 2015-04-05 10:35

    Mukowiscydoza też jest choroba genetyczną.Może ktoś pracuje nad lekiem? (6)

    Ktoś coś wie na ten temat.Bardzo bym prosił o odpowiedź jeżeli ma ktoś wiedzę.

    9 lat

    • 12 0

    • 2015-04-05 11:07

      na pewno (2)

      uzyskasz rzetelną informację na forum trójmiasto...

      wesołych świąt

      9 lat

      • 8 6

      • 2015-04-05 11:34

        Czytałaś/eś artykuł?Mowa jest o UG a on raczej na Śląsku się nie znajduje.

        9 lat

        • 4 1

      • 2015-04-05 12:08

        My wiemy kim Ty jesteś . Gagatku z śląska...

        wacek

        9 lat

        • 2 2

    • 2015-04-05 21:29

      (2)

      Człowieku, córka profesora Węgrzyna choruje na mukowiscydozę...

      9 lat

      • 1 2

      • 2015-04-05 23:27

        Chorowala niestety :(

        9 lat

        • 4 0

      • 2015-04-06 09:14

        Nie na mukowiscydozę a nawet jakby to co,czemu to "człowieku" cisza sza?

        9 lat

        • 0 0

  • 2015-04-05 11:29

    Kwaśniewski powinien testować (1)

    Nareszcie wylecza komucha Kwacha ze słynnej choroby filipinskiej;)

    antykomuch

    9 lat

    • 7 6

    • 2015-04-05 12:20

      Brawo!

      wacek & Jozef

      9 lat

      • 2 2

  • 2015-04-05 11:49

    do redaktora (2)

    W jakim okresie w Polsce choruje 40...100 tys dzieci na ta chorobę? Pytam poważnie, bez podtekstów.

    9 lat

    • 4 3

    • 2015-04-06 02:05

      w komuniźmie chorowały

      w kapitaliźmie rządy idą na ugodę ze spoleczeństwem obcinając dostęp do specjalistów, bys mógł niczym nie trapiony spokojnie zejsc z tego swiata

      9 lat

      • 1 0

    • 2015-04-06 19:54

      To jest inaczej sformułowane.

      "rodzi się jedno na 40-100 tys. dzieci" - czyli wśród 40000 dzieci jedno ma tę chorobę.

      9 lat

      • 1 0

  • 2015-04-05 12:40

    nowe oleje Lorenza (4)

    a co z tego wyjdzie?
    genetyki nie naprawi się wyciągami roślinnymi

    9 lat

    • 5 6

    • 2015-04-05 13:05

      (2)

      Akurat w tym przypadku nie chodzi o wyeliminowanie podłoża genetycznego tej choroby, ale o zaleczanie i lagodzenie jej objawow, a co za tym idzie znaczna poprawa komfortu i wydłużenie zycia chorych, co jest takze bardzo ważne

      9 lat

      • 7 1

      • 2015-04-05 14:13

        juz to było (1)

        sprawdzcie hasło Olej Lorenza

        9 lat

        • 2 2

        • 2015-04-07 11:12

          czytaj ze zrozumieniem

          i nie myl chorób

          krzys

          9 lat

          • 0 0

    • 2015-04-05 13:33

      Nie chodzi o wyleczenie

      Nic w treści nie sugeruje, że lek ma chorobę wyleczyć, bo to niemożliwe. Chodzi jedynie o leczenie objawowe. A skuteczność substancji roślinnych bywa zaskakująca.

      Lukass

      9 lat

      • 5 1

  • 2015-04-05 12:44

    ~Aa

    Fajnie ale troche przesadzone - do ujarzmienia tym lekiem to daleko.
    Pamietam tez prace nad kilkoma innymi lekami na PG - miedzy innymi na raka, od 20 lat nic z nich nie wyniklo, a przynajmniej nikt na tym nie skorzystal poza osobami ktore lyknely granty oczywiscie. Moja znajoma pracowala a moze i dalej pracuje nad tym lekiem, studia ktore skonczyla maja sie z tym jak piesc do nosa a i z tego co mowi to prace bardziej przypominaja wrozenie z fusow i naciaganie na kase - bo kto powie ze cos jest nie tak? Sa projekty ktorymi mozna sie chwalic, nikt tego przeciez nie zweryfikuje bo sie na tym g... zna. Taki sam pomysl jak niebieski laser, i najprawdopodobniej grafen, jeden wielki porzekret bez zadnego ryzyka

    ~Aa

    9 lat

    • 3 4

  • 2015-04-05 12:53

    (2)

    Panie Redaktorze nie w Trojmieście tylko w Gdańsku nikt na świecie nie wie co to Trójmiasto

    Gdańszczanin

    9 lat

    • 6 1

    • 2015-04-05 13:38

      (1)

      No tak Danzig to każdy wie gdzie leży na mapie . W Prusach nad morzem bałtyckim, język urzędowy Niemiecki.

      alleluja danzig

      9 lat

      • 2 5

      • 2015-04-05 16:36

        Heil Preussen.

        roman

        9 lat

        • 1 1

  • 2015-04-05 13:13

    to to jeszcze faza badan , nie ma sie czym chwalic

    jak się pojawi w aptekach to będzie się o czym rozpisywać .

    9 lat

    • 5 2

  • 2015-04-05 14:01

    Skutki uboczne przy regularnym zażywaniu leków mogą ujawnić się dopiero po kilku latach. Żadne laboratorium, żaden koncern farmaceutyczny nie będzie testował jednego leku na tej samej grupie osób przez 10 lat. Dlatego optymizm z braku natychmiastowych skutków ubocznych jest nieco przedwczesny.

    LG

    9 lat

    • 3 2

  • 2015-04-05 15:06

    Amerykanie wszczepiają naprawiony gen. (2)

    Dotyczy to wszystkich genetycznych chorób jeżeli znają gen.

    9 lat

    • 5 3

    • 2015-04-05 18:01

      Pobierany jest gen naprawiany i ponownie wszczepiany.Daleko posunięte badania są nad Mukowiscydozą.

      Straszna choroba i mam nadzieje,że szybko wdrożą leczenie,uzdrowienie.

      9 lat

      • 4 0

    • 2016-01-17 20:07

      Amerykanie wszczepiają naprawiony gen

      Proszę więcej na ten temat bo mam dziecko z zespołem Phelana Mac-Dermida / delecja chromosomu y 22/ ogólnie

      koma

      8 lat

      • 0 0

  • 2015-04-05 17:01

    A kiedy skuteczne lekarstwo na lewactwo ? (3)

    Tak tylko pytam.

    9 lat

    • 7 6

    • 2015-04-05 17:56

      No jak prawo się zmieni ...

      9 lat

      • 4 1

    • 2015-04-05 18:03

      Mało latarni i drzew.

      9 lat

      • 7 1

    • 2015-04-06 01:22

      A kiedy na prawilność gimbazy?

      9 lat

      • 2 1

1
2
3

alert Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.

Najnowsze

więcej wiadomości (3)

Najczęściej komentowane

Radna Lewicy dołącza do klubu Aleksandry Dulkiewicz

Radna Lewicy dołącza do klubu Dulkiewicz

Prawie 1 mln zł kary za opóźnienie Fali. System ma działać także w Elblągu

Prawie 1 mln kary za opóźnienie Fali

więcej

Najczęściej czytane